La puerta a la esperanza se abre para los enfermos de atrofia muscular espinal

El fármaco es Spinraza, de Biogen. Sus ensayos clínicos alumbran resultados positivos para el 51% de los lactantes y 57% de los niños de 3 años. Si bien, es cierto que Spinraza no cura la enfermedad, se ha comprobado que alivia los síntomas y retrasa su progreso. Mejorías que dan esperanza a una comunidad en la que hasta hace poco no existía ningún otro tratamiento.

El pasado martes, el Gobierno anunció su compromiso para financiar este fármaco, que estaba indicado en uso compasivo. El 1 de marzo ya estará disponible en todas las comunidades autónomas y tendrá un coste de 400.000 euros por paciente el primer año y 200.000 euros para años siguientes. Pronto se publicará un protocolo de inclusión y seguimiento consensuado con las comunidades autónomas.

Para los pacientes y familias que conviven con AME esta noticia ha abierto una puerta a la esperanza. «La fecha del martes no se me va a olvidar nunca. Llevamos muchos años esperando un tratamiento. Es una enfermedad muy agresiva y dura en el día a día. Esto es una gran esperanza para nosotros. Solo nos queda conocer el protocolo, en el que deseamos que estén incluidos todos los tipos de AME y todos los rangos de edad. Ojalá que el primer tratamiento en Valladolid sea lo antes posible», explica Paqui Albarrán, portavoz de Fundame en Castilla y León y madre de un niño con AME Tipo 2.

Julia tiene siete meses y es el único caso en Valladolid del Tipo 1, la más severa. El diagnóstico llegó a sus 5 meses de vida, cuando sus padres advirtieron que no levantaba la cabeza. Ahí empezó una peregrinación de consulta en consulta hasta que llegó la confirmación de esta enfermedad incurable. Después de semanas de espera, Julia ha recibido su primera dosis de Spinraza, en el Hospital de la Paz, financiada por Biogen, igual que ha financiado a otros enfermos del Tipo 1 que no han participado en los ensayos clínicos. «Estamos muy contentos y con la esperanza de que funcione en Julia. Es una gran alegría que por fin haya un medicamento para las personas afectadas y que sea financiado. Sin duda, Fundame ha tenido mucho que ver», explicó Inma, la madre de Julia.